Connaissances sur les maladies rares et les médicaments orphelins
COVID-19 & Maladies Rares
Ressources maladies rares pour les personnes réfugiées/déplacées
Rechercher un médicament orphelin
Aide
Orphanet fournit un inventaire de médicaments à tous les stades de développement, pour une maladie rare en particulier ou pour un groupe de maladies rares. Cela inclut toutes les substances ayant reçu une désignation orpheline pour une(des) maladie(s) considérée(s) comme rare(s) en Europe ou aux Etats-Unis, que leur développement ait été poursuivi jusqu'à obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou non.
La base de données d'Orphanet inclut aussi des médicaments sans désignation orpheline tant qu'ils bénéficient d'une AMM avec une indication spécifique pour une maladie rare.
Certains médicaments sont également inclus dans la base de données dans la mesure où ils sont évalués dans un essai clinique ou un projet de recherche réalisé dans le cadre d'une maladie rare.
Recherche par maladie : entrer le nom de la maladie pour accéder à la liste des substances et médicaments associés à la maladie recherchée. Nous vous informons que les dénominations des substances sont présentées en langue anglaise.
Recherche par produit : entrer le médicament par son nom commercial ou son nom de substance, y compris la DCI (Dénomination Commune Internationale), les noms chimiques, les noms de code ou autre synonyme. Nous vous informons que les dénominations des substances sont présentées en langue anglaise.
La désignation orpheline est une procédure réglementaire permettant la désignation d'une substance médicinale ayant un potentiel thérapeutique pour une maladie rare, avant sa première administration chez l'homme ou au cours de son développement clinique.
L'indication thérapeutique exacte est ensuite définie au moment de l'AMM. Cette procédure a été établie en Europe par le Règlement (CE) No 141/2000 concernant les médicaments orphelins, et aux Etats-Unis par l' « Orphan Drug Act ».
Vous pouvez accéder à des jeux de données provenant de la base Orphanet sur la plateforme Orphadata, après signature d'un Accord de transfert de données ou d'un Contrat de service.
Avertissement
Les informations sur Orphanet sont mises à jour de manière régulière. Il peut y avoir un délai entre l'attribution de nouvelles désignations/approbations et leur publication sur Orphanet. Les professionnels sont encouragés à toujours consulter les publications les plus récentes ainsi que les documents officiels en vigueur tels que les décisions de la commission de désignation de médicament orphelin, les Résumés des Caractéristiques du Produit ou les rapports d'évaluation des technologies de santé disponibles avant de prendre une décision basée sur les informations trouvées. La base de données d'Orphanet a pour vocation de représenter au mieux, sur la base des informations disponibles sur les sites de l'EMA (l'Agence Européenne des Médicaments et de la FDA (l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux, les maladies rares pour lesquelles des médicaments sont développés et/ou commercialisés mais ne se substitue pas aux bases de données publiques des médicaments des autorités de santé.
Orphanet ne peut être tenu pour responsable de l'utilisation délétère, tronquée ou erronée des informations fournies.
Orphanet reconnaît la contribution de EMA dans la création de la base de données sur les médicaments orphelins en Europe. Ce projet a été initié par le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) à l'EMA. Plusieurs membres du COMP ont contribué de manière individuelle au développement de la base de données, qui a été accueillie par le COMP comme un outil significatif pour toutes les parties prenantes.
La base de données a été développée entièrement et de manière autonome par Orphanet, en utilisant des financements publics et privés, ainsi que des données publiquement accessibles. De ce fait, ni l'EMA, ni le COMP ne sont responsables du contenu et de la gestion de la base.
